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细胞与基因治疗赛道继续“疯狂”?一场关于CGT的“接力赛”正在上海上演

如果把细胞与基因治疗(CGT)产业化比作一场接力赛,那么科学家手中的创新技术是第一棒,而投资机构则是接棒加速的关键角色。

3月18日,在“细胞与基因治疗(CGT)产业化进展与项目融资路演对接会”上,10家CGT领域上海企业接连登场,介绍自身技术突破、临床进展及融资需求,与20余家投资机构展开深度对话。现场既有前沿疗法分享,也有投资人拆解商业逻辑,更有企业家直面市场挑战,探讨如何跨越产业化“深水区”。

“CGT作为生物医药领域的前沿赛道,凭借其革命性的治疗潜力,成为全球医疗行业的核心增长点。”上海国投先导私募基金管理有限公司总经理温治表示。上海正通过政策引导和资本加持,让创新企业不仅能站上赛道,更能冲向终点。

资本“耐心陪跑”,CGT创新如何“破壁”前行?

在CGT领域,资本不再是简单的资金支持,而是长期陪伴企业成长的重要推力。“

国方创新投资副总监赵晗表示:“基金的存续期一般是8~10年,而CGT行业的成长周期较长,我们在投资时,需要匹配产业发展的规律,提供耐心资本,而不是追求短期快进快出的收益。”在赵晗看来,CGT行业正进入一个关键窗口期,而资本正是加速创新成果落地的重要推力。

作为上海生物医药产业母基金的首批合作子基金之一,国方创新与石药集团联合设立的石药国方基金,在CGT领域关注具有创新性的企业,包括基因编辑、干细胞治疗、递送载体等核心技术方向。例如,本次项目路演中亮相的跃赛生物和愈方生物,就是国方创新近年来在该领域投资布局的优秀项目。

跃赛生物专注于帕金森病的细胞治疗,致力于通过多能干细胞分化技术,让神经前体细胞在患者体内成熟,从而精准修复受损神经网络。“我们的目标是让帕金森患者不再依赖药物,而是通过细胞治疗实现长期获益。”跃赛生物副总裁王彦林介绍道。目前,公司已进入临床阶段,去年底拿到新药临床试验批件,首例患者在3月初完成临床手术并顺利出院,正接受随访观察。

除了帕金森治疗,CGT投资正从罕见病拓展至更广泛的适应症领域,例如愈方生物所涉及的心衰领域。“无论是帕金森,还是利用基因治疗技术攻克心衰等疾病,本质上都具备高度创新性,并能够解决重大的未满足临床需求。”赵晗指出,这种技术创新对临床需求的重视是当前投资的主流方向之一,但如何探索出更稳定、可持续的商业模式,仍然是企业和资本共同思考的课题。

“全球CGT产业迎来爆发式增长,全球市场规模预计2030年突破800亿美金,中国市场规模预计在2025年突破180亿元。”上海国投先导母基金也在通过系统化投资策略,为CGT企业提供长期资本支持。“我们希望构建一个从基础研究到临床转化,再到商业化落地的完整生态体系,助力中国生物医药产业实现从技术突破到商业价值的闭环。”温治强调。

政策、资本、技术“三力合一”

CGT的技术突破只是起点,真正的挑战在于如何实现规模化生产,并确保产品的安全性及有效性符合临床应用质量标准。国内首家科创板上市的CGT CDMO企业,和元生物正在帮助CGT企业加速产业化进程。

“许多初创企业的技术成熟度很高,但面临的最大挑战之一是如何将实验室成果转化为符合GMP标准的生产流程。”和元生物副总经理兼再生医学事业部总经理潘珺屹指出,和元依托技术研发、工艺开发技术、GMP生产能力、完善的质量体系及丰富制药项目经验,已助力40多个项目获得IND批件,其中13个成功通过美国FDA审批。

为了进一步赋能CGT技术与行业的发展,和元生物在2024年正式成立再生医学事业部,拓展细胞存储、细胞及细胞衍生物原料生产到临床转化的CRO/CDMO服务能力。“我们希望通过产业链协同,帮助CGT技术推广至更广泛的领域,如抗衰、医疗大健康等。”潘珺屹表示。“

在王彦林看来,CGT技术的落地不仅需要技术成熟度,更需要政策、资金、生产和市场的共同推动。据介绍,跃赛生物在推动帕金森细胞治疗项目的过程中,密切跟踪法规进展并与监管机构保持积极沟通,为项目成功进入临床提供了关键保障,“确保每一步都严格符合政策要求,才能够真正加速推进临床试验。”

作为推进上海三大先导产业高质量发展的重要战略抓手,总规模900亿元的上海三大先导母基金于2024年7月成立,其中生物医药母基金规模225亿元。温治介绍,生物医药产业母基金已遴选出4只合作子基金。在细胞与基因治疗这条赛道上,子基金已经展开深度布局,覆盖了 26个项目,其中上海项目有15个。

“上海正积极构建全球化的CGT创新生态。”温治透露,上海国投先导生物医药母基金以全球创新策略,产业孵化培育为导向,全力打造服务上海生物医药高地的母子基金集群。

CGT作为生物医药产业最具突破性的赛道之一,正迎来政策、资本和技术的多重利好。在这股浪潮中,上海正以前瞻性体系化布局与全链条生态建设,助推CGT产业从科研创新走向产业落地,构建世界级生物医药创新高地。

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作者:许织

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